基因疗法有哪些突破？

御剑伏魔2025.04.30回答国内基因治疗方法，大多数处在临床研究和基础研究的阶段，比如免疫基因治疗、调控肿瘤基因治疗。主要是通过抑制原癌基因异常活化、恢复抗癌基因功能、杀伤肿瘤细胞、抑制肿瘤血管生成、抑制肿瘤多药耐药基因功能等，从而控制疾病，有效延长患者的生存时间，提高生活质量。一、免疫基因治疗：1、免疫细胞基因治疗：靶向免疫细胞的基因治疗，经过CD19分子嵌合抗原受体修饰的代替疗法，在血液系统肿瘤的治疗中，可以彻底清除肿瘤细胞，并且作用比较持久。嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(CAR-T)，可用于治疗急性髓细胞白血病、弥漫大B细胞淋巴瘤等，可以为较多的免疫系统肿瘤患者带来治疗的希望；2、基因疫苗治疗：是高度重视的研究方向之一，虽然还在临床研究阶段，但针对地区的基因治疗方案，已经获得FDA批准并进入三期临床试验，疗法与传统的淋巴因子激活的杀伤细胞疗法，或者细胞毒性T细胞疗法相比，具有较特异、强大的杀瘤活性。二、调控肿瘤基因治疗：临床中也已经开展多项研究，通过直接针对肿瘤基因采取各种治疗策略，主要是通过RNA干扰、反应抑酸和酶等技术，沉默肿瘤基因表达，直接抑制肿瘤，或者通过导入抑癌基因第p53，p16等，纠正抑癌基因功能缺陷抑制肿瘤。虽然，基因治疗尚未完全成熟，但在基因组学、蛋白质组学、基因表达和转入后，调控研究深度，完善基因治疗，使基因治疗可以较好的应用到临床实践当中。